阿茲海默癥是認知障礙癥中最常見疾病種類，疾病嚴重影響患者的記憶、認知及自理能力等，醫(yī)學界暫時未有根治方法。香港都會大學(都大)健康及護理學院教授共同帶領跨院校、跨學科的國際性團隊研究工作，利用新型納米技術研發(fā)基因療法藥物，抑制導致疾病的有害蛋白在患者腦部生產(chǎn)，有效紓緩疾病惡化及緩解癥狀。
阿茲海默癥是因大腦神經(jīng)細胞病變而引致大腦功能衰退的疾病，受損的細胞於腦內(nèi)形成神經(jīng)斑和纖維結，並產(chǎn)生名為β-澱粉樣蛋白(β蛋白)的有害蛋白，β蛋白的累積會導致腦細胞衰退及死亡。這種病變會影響患者的記憶、理解、語言、學習、計算和判斷能力，隨著病情持續(xù)惡化，患者的自理能力會大受影響，可能需要家人的長期照顧。
現(xiàn)時用於治療阿茲海默癥的藥物，主要針對治療記憶衰退、認知障礙及理解力喪失等病徵，只能短暫改善患者的認知功能，無法阻止病情惡化，醫(yī)學界暫時未有根治方法。
都大健康及護理學院副院長(創(chuàng)新與研究)謝家偉教授與來自不同院校的團隊進行相關醫(yī)學研究，團隊成員包括香港城市大學、香港大學、英國劍橋大學醫(yī)學院、倫敦帝國學院、倫敦大學學院、新加坡國立大學及香港瑪麗醫(yī)院的學者?？鐚W科團隊成員包括臨床科學家，醫(yī)生及藥劑師，糅合創(chuàng)新的納米技術及基因療法，利用小分子干擾核糖核酸(small interfering RNA, siRNA)抑制患者腦內(nèi)β蛋白的製造和積聚。
由於阿茲海默癥患者的大腦會持續(xù)製造有害的β蛋白，β蛋白的累積是病情惡化的主要因素，此項基因療法透過藥物在患者體內(nèi)引進小分子干擾核糖核酸(siRNA)，siRNA能針對導致阿茲海默癥的基因，阻截腦部製造引起疾病的有害β蛋白，從而減少其積聚，大幅延緩病情惡化。
為了令藥物更安全有效地傳遞至腦部細胞，團隊利用新型納米技術—脂質納米顆粒(Lipid Nanoparticles)滲透及穿越血腦屏障，同時避免被病人自身的免疫系統(tǒng)攻擊，使藥物更穩(wěn)定地進入腦部細胞及發(fā)揮治療作用?，F(xiàn)時團隊正透過生物信息學工具設計不同的siRNA基因序列，並進行嚴謹?shù)募毎麑嶒灪蛣游镅芯?，期望試驗出最佳的治療效果，並把副作用降至最低。
都大健康及護理學院副院長(創(chuàng)新與研究)謝家偉教授說：「這個研究使用創(chuàng)新技術治療目前無法根治及預防的阿茲海默癥。通過siRNA基因療法，我們針對疾病的根源解決問題，希望為全球患者及其家屬帶來新的希望?！?/p>
頂圖圖説：都大護理及健康學院副院長（創(chuàng)新與研究）謝家偉教授（左三）與來自不同院校的團隊進行阿茲海默癥新藥研究。
謝家偉教授期望研究能為未來阿茲海默癥的臨床試驗奠定堅實基礎。
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